לשעבר מנהל ה- FDA מצטט 5 דברים כדי לראות על אישורים סמים שמירה על סמים בטוח

בריאות וידאו רפואי: Zeitgeist: Addendum - ENG MultiSub [FULL MOVIE] (נוֹבֶמבֶּר 2018).

Anonim

עובד בודק כימיקל נוזלי בתוך מעבדה במכון המחקר והפיתוח של חברת פייזר בקיימברידג ', מסצ'וסטס, ארה"ב

סקוט אייזן

הממונה על היוזמה הצודקת של מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) חשש מהתוכניות להאיץ את אישורי התרופות ולהפחית באופן דרמטי את התקנות בסוכנות, כפי שדווח לאחרונה על ידי הנשיא דונלד טראמפ.

ד"ר רוברט קאליף, שירד בחודש שעבר, שיתף את מחשבותיו בנוגע לשמירה על בטיחות האמריקנים - ולהבטיח את הסמים האמיתיים - לאחר כשנה בהיותו מפקח על הסוכנות הפדרלית. המראות שלו:

1. אישורי סמים מהירים יותר, בהיותם מטיפים על ידי טראמפ ואחרים, אינם בהכרח תרופות פחות יקרות.

"מה שמדאיג אותי זה שכאשר אנשים שומעים" אישור מהיר יותר ", אתה מקבל תמונה של ה- FDA יושב על הבקשה הזו, אתה יודע, twidling אגודל, " אמר Califf. "זה לא מה שקורה."

Califf הסביר כי חלק איטי של מקבל סמים לידיים של המטופל קורה הרבה לפני הסוכן הגשת בקשה ל- FDA. זה יכול לקחת עשרות שנים כדי לגלות, לצבוט ולבדוק מולקולה חדשה של התרופה, וכי תהליך הפיתוח הוא מה צריך דחיפה.

"הפעולה האמיתית [מתרחשת] לפני הגשת הבקשה והגישה יכולה להיות מסגרת זמן משנים לעשורים, כאשר אנשים מנסים להבין מה יעבוד ומה לא", אמר קליף.

למרות פיתוח תרופות מהר יותר יכול להביא עלויות הפיתוח למטה, אמר Califf, "אין קשר ישיר בין עלות הפיתוח לבין מחיר של תרופות או התקנים."

2. חוק שעבר בחודש דצמבר צריך לייעל את אישורי התרופה - באופן חיובי.

הצעת חוק המאה ה -21, הצעת חוק דו-מפלגתית חתומה על ידי הנשיא ברק אובמה בסוף השנה שעברה, היא "חתיכת חקיקה מעוגלת היטב שתאיץ את פיתוח המוצר".

ראשית, היא מעודדת את ה- FDA לשקול פיסות מידע בתהליך האישור שלו בנוסף לניסויים קליניים מסורתיים, כולל "ראיות בעולם האמיתי" וביומרקרים. ביומרקרים משמשים במחקרים במקום תוצאות שקשה יותר למדוד. לדוגמה, הצטמקות הגידול היא לפעמים סמן ביולוגי עבור סרטן שורד.

"שימוש בראיות בעולם האמיתי בניסויים קליניים הוא אחד שאני נרגש במיוחד כדרך להשיג תשובות טובות יותר בעלות נמוכה יותר מהר יותר באותו זמן", אמר Califf.

3. אבל Calif יש חששות לגבי שמירה על תקני בטיחות התרופה והבטחת ניסויים קליניים יסודיים.

"המושג בטיחות הוא הרבה יותר מורכב ממה שרוב האנשים חושבים עליו עד שהם מסתכלים עליו עמוק", אמר קליף. "לכל התרופות יש סיכון, אף אחת מהן אינה בטוחה לחלוטין, וסיכוני הבטיחות בפועל מתגלים רק באמצעות ניסויים קליניים עם אותה איכות ומספר החולים המעורבים, כפי שנדרש לבחון את היעילות".

כ -92% מהתרופות הנכנסות בניסויים קליניים בבני אדם, אינן מגיעות לשוק משום שהן אינן מצליחות להפגין יתרון כלשהו, ​​או גרוע מזה, יש להן רעילות בלתי צפויה.

"הכרזה על תרופה בטוחה לאחר מידע מועט מאוד הוא בוגדני, " אמר Califf.

Califf לאחרונה כתב JAMA על האיזון של ה- FDA של הגנה על הציבור ועל עידוד חדשנות. ה- FDA פרסם בחודש שעבר מסמך המתאר דוגמאות של תרופה, חיסון או מכשיר מבטיח, שכל אחד מהם עשה בהצלחה בניסוי קליני שלב 2, אך "הופצץ" בשלב 3, אמר קליף. תרופות עוברות בדרך כלל שלושה "שלבים" של מחקרים הנקראים ניסויים קליניים לפני קבלת אישור ה- FDA. עם כל שלב חדש, חוקרים בודקים תרופות או מוצרים אחרים על אנשים נוספים ועל צעדים נוספים של בטיחות ויעילות.

"זה 22 דוגמאות למה זה טעות גדולה לחשוב שאתה יכול לשפוט את מאזן הסיכון וליהנות כמות קטנה של נתונים, " אמר Califf.

4. תרופות מהירות יותר, טובות יותר, אינן יכולות להיות מאושרות אם ה- FDA הוא חסר טיפול, טען.

Califf קרא פוטנציאל הקפאה FDA הקפאה "מצער" ואמר צוות חדש יש צורך לפגוש את צירי זמן האישור מהר יותר לתת עצות אלה סמים בפיתוח כך "טעויות רעות" לא נעשים.

ה- FDA כבר עובדים בהתמדה צוות כדי לשמור על קשר עם התעשייה הגוברת היא מפקחת. אבל מאות פתחים נותרים עדיין מלאים.

לדברי קליף, יחסי הגומלין החשובים ביותר בתעשיית התרופות עם ה- FDA הם "במהלך תהליך הפיתוח של התרופה", שמתחיל לפני הגשת בקשה לתרופה. צוות ה- FDA יכול לספק משוב וייעוץ בזמן שיכולים לעזור לחברה לבחור את הזכות מחקרים הדרושים לאישור, ביעילות, להאיץ את פיתוח התרופות.

"הקפאת העסקה בזמן הזה, כשאנחנו רק מתחדדים עם המאה ה -21, מצער, אני מקווה שהאבק ישתקע בקרוב וה- FDA יוכל לחזור לעבודה", אמר קליף.

5. ה- FDA משתמש בנתונים גדולים כדי לעקוב אחר הבטיחות של תרופות כבר בשוק - והיא מתכננת לעשות את זה הרבה יותר.

ל- FDA יש מסד נתונים שלילי של אירועים קשים, אך לאחר משככי כאבים ויוקס נשלף מהשוק בשנת 2004, החלה הסוכנות לפעול על מערכת הנקראת Sentinel.

היוזמה משתמשת בנתוני התביעות כדי לבחון את בטיחות התרופות. יש 180 מיליון רשומות אלקטרוניות בודדות עוקב אחר כל מרשם מרשם, אשפוז, כמו גם תוצאות חמורות, אמר Califf. בנוסף, סנטינל נפתח כעת לתעשייה ולאקדמיה.

"זה משמש מדי יום על ידי ה- FDA, " אמר Califf, והוסיף כי המערכת היא "משתפר וטוב יותר".

הסיקור של KHN לפיתוח תרופות מרשם, עלויות ותמחור נתמך בחלקו על ידי קרן לורה וג'ון ארנולד.

קייזר בריאות חדשות היא תוכנית עצמאית עצמאית של הנרי ג 'יי קייזר קרן משפחתית, ללא מטרות רווח, מדיניות הבריאות הלא מפלגתית מחקר וארגון התקשורת לא מזוהה עם קייזר פרמננטה.

לשעבר מנהל ה- FDA מצטט 5 דברים כדי לראות על אישורים סמים שמירה על סמים בטוח
קטגוריה של בעיות רפואיות: טיפים